據(jù)英美媒體日前報(bào)道，研究人員使用一種改良的艾滋病毒成功治愈了兩名小男孩致命的腦部疾病。
據(jù)悉，這是醫(yī)學(xué)界首次以艾滋病毒為工具，運(yùn)用基因技術(shù)治愈罕見(jiàn)的腎上腺腦白質(zhì)營(yíng)養(yǎng)不良癥（ALD）。
罕見(jiàn)腦疾要人性命
ALD通常是由X染色體基因缺陷造成的。該病之所以被稱為ALD，是因?yàn)榛颊唧w內(nèi)細(xì)胞無(wú)法制造一種名為ALD的蛋白質(zhì)，而人體細(xì)胞需要這種蛋白質(zhì)將某些特定的脂肪進(jìn)行分解。如果缺乏這種蛋白質(zhì)，脂肪就會(huì)累積起來(lái)，從而破壞神經(jīng)髓鞘。
全世界有不少男孩遭遇ALD病，患者往往會(huì)在6～8歲期間出現(xiàn)癲癇、失明等癥狀。通常僅需數(shù)月，患者就會(huì)癱瘓、失聰甚至死亡。目前廣泛應(yīng)用于延緩ALD病情的手段是骨髓移植，但骨髓移植的風(fēng)險(xiǎn)是20%～30%的死亡率，并有著嚴(yán)重的并發(fā)癥。
改良艾滋病毒救命
法國(guó)兒科醫(yī)師帕特里克·奧博格與德國(guó)研究者合作，嘗試在兩名無(wú)法找到骨髓配對(duì)的7歲男孩身上使用基因療法。他們從每名男孩身體內(nèi)提取了血細(xì)胞，然后運(yùn)用慢病毒載體來(lái)對(duì)這些血細(xì)胞進(jìn)行治療。令人驚嘆的是，這種慢病毒載體其實(shí)是一種改良之后的艾滋病病毒，它可以搭載特殊基因，以補(bǔ)充患者缺乏的蛋白酶。這種病毒不能復(fù)制，但是它可以將基因注入血細(xì)胞的DNA中。
研究人員首先用化學(xué)療法移除了病人的骨髓，然后注入經(jīng)過(guò)處理過(guò)后的血細(xì)胞。接著，新細(xì)胞開(kāi)始重新制造ALD蛋白質(zhì)。進(jìn)行基因療法之后，腦部圖像顯示，他們的病情變得穩(wěn)定，這表明蛋白質(zhì)已經(jīng)在生成。研究人員隨后對(duì)兩名男孩進(jìn)行了語(yǔ)言能力測(cè)試和非語(yǔ)言類的IQ測(cè)試，結(jié)果表明，兩人的語(yǔ)言能力明顯改善。
里程碑式的發(fā)現(xiàn)
“這是該領(lǐng)域里程碑式的發(fā)現(xiàn)。”美國(guó)波士頓馬薩諸塞總醫(yī)院的神經(jīng)科醫(yī)師弗洛瑞恩·艾切勒表示。不過(guò)他警告說(shuō)，只有當(dāng)病患表現(xiàn)出ALD的病癥跡象，才能采用這種基因療法。哈佛醫(yī)學(xué)院和波士頓兒科醫(yī)院的研究人員戴維·威廉姆斯則表示，這項(xiàng)研究顯示出在基因治療中，慢病毒載體比其他一些病毒更安全。
此前，另一種濾過(guò)性病毒載體治愈了大約20例“氣泡男孩”（注：體內(nèi)缺乏免疫系統(tǒng)的患者），但一些患者在接近癌細(xì)胞基因處也嵌入了DNA，這又導(dǎo)致他們患上白血病。而ALD病人血細(xì)胞的分析樣本顯示，慢病毒載體很少會(huì)在錯(cuò)誤地方嵌入。威廉姆斯希望，慢病毒載體還可以應(yīng)用于其他疾病。
