醫(yī)學界首次以艾滋病毒為工具，運用基因技術治愈罕見的腎上腺腦白質營養(yǎng)不良癥（ALD）
這種艾滋病毒工具其實是一種改良后的艾滋病病毒，它可以搭載特殊基因，補充患者缺乏的蛋白酶。這種病毒不能復制，但可以將基因注入血細胞的DNA中。
艾滋病人能否結婚？
據(jù)英美媒體日前報道，研究人員使用一種改良的艾滋病毒成功治愈了兩名小男孩致命的腦部疾病。
據(jù)悉，這是醫(yī)學界首次以艾滋病毒為工具，運用基因技術治愈罕見的腎上腺腦白質營養(yǎng)不良癥（ALD）。
罕見腦疾要人性命
ALD通常是由X染色體基因缺陷造成的。該病之所以被稱為ALD，是因為患者體內(nèi)細胞無法制造一種名為ALD的蛋白質，而人體細胞需要這種蛋白質將某些特定的脂肪進行分解。如果缺乏這種蛋白質，脂肪就會累積起來，從而破壞神經(jīng)髓鞘。
全世界有不少男孩遭遇ALD病，患者往往會在6～8歲期間出現(xiàn)癲癇、失明等癥狀。通常僅需數(shù)月，患者就會癱瘓、失聰甚至死亡。目前廣泛應用于延緩ALD病情的手段是骨髓移植，但骨髓移植的風險是20%～30%的死亡率，并有著嚴重的并發(fā)癥。
改良艾滋病毒救命
法國兒科醫(yī)師帕特里克·奧博格與德國研究者合作，嘗試在兩名無法找到骨髓配對的7歲男孩身上使用基因療法。他們從每名男孩身體內(nèi)提取了血細胞，然后運用慢病毒載體來對這些血細胞進行治療。令人驚嘆的是，這種慢病毒載體其實是一種改良之后的艾滋病病毒，它可以搭載特殊基因，以補充患者缺乏的蛋白酶。這種病毒不能復制，但是它可以將基因注入血細胞的DNA中。
研究人員首先用化學療法移除了病人的骨髓，然后注入經(jīng)過處理過后的血細胞。接著，新細胞開始重新制造ALD蛋白質。進行基因療法之后，腦部圖像顯示，他們的病情變得穩(wěn)定，這表明蛋白質已經(jīng)在生成。研究人員隨后對兩名男孩進行了語言能力測試和非語言類的IQ測試，結果表明，兩人的語言能力明顯改善。
里程碑式的發(fā)現(xiàn)
“這是該領域里程碑式的發(fā)現(xiàn)。”美國波士頓馬薩諸塞總醫(yī)院的神經(jīng)科醫(yī)師弗洛瑞恩·艾切勒表示。不過他警告說，只有當病患表現(xiàn)出ALD的病癥跡象，才能采用這種基因療法。哈佛醫(yī)學院和波士頓兒科醫(yī)院的研究人員戴維·威廉姆斯則表示，這項研究顯示出在基因治療中，慢病毒載體比其他一些病毒更安全。
此前，另一種濾過性病毒載體治愈了大約20例“氣泡男孩”（注：體內(nèi)缺乏免疫系統(tǒng)的患者），但一些患者在接近癌細胞基因處也嵌入了DNA，這又導致他們患上白血病。而ALD病人血細胞的分析樣本顯示，慢病毒載體很少會在錯誤地方嵌入。威廉姆斯希望，慢病毒載體還可以應用于其他疾病。
- 上一篇：茶葉可抗艾滋病嗎?
- 下一篇：“嚼喂”也會傳播艾滋病毒
