加州理工大學(xué)的諾貝爾獎得主戴維·巴爾的摩領(lǐng)導(dǎo)的研究小組研發(fā)出一種以腺病毒(AAV)為載體的基因療法，能使小鼠肌肉細胞產(chǎn)生多種強效中和性艾滋病病毒(HIV)抗體，保護它們免受感染。相關(guān)論文發(fā)表在11月30日的在線《自然》雜志上。
研究人員將一種腺病毒插入到小鼠的腿部肌肉中，作為載體來傳遞一段基因代碼，通過這些代碼詳細指示抗體的生成，結(jié)果肌細胞能產(chǎn)生多種中和性抗體投放到循環(huán)系統(tǒng)中。這些抗體具有幫助機體抑制艾滋病病毒的作用，最初是在一些對艾滋病有抵抗力的患者體內(nèi)分離得到的。根據(jù)小鼠血液樣本顯示，僅注射一次腺病毒后，它們就能產(chǎn)出高濃度的抗體;給小鼠靜脈注射HIV之后，抗體能保護小鼠免受感染。
傳統(tǒng)的抗HIV疫苗無論是以抗體的形式封鎖感染，還是通過T細胞攻擊被感染細胞，都是通過藥物引發(fā)有效的免疫反應(yīng)，而新方法直接由抗體來打前鋒。研究領(lǐng)導(dǎo)作者、巴爾的摩實驗室博士后阿萊簡多·巴拉茨說：“新方法具有和疫苗同樣的效果，卻不需要引發(fā)免疫反應(yīng)。”
為了測試抗體功效，研究人員將HIV的劑量從1毫微克一直增加到125毫微克，足以感染大部分小鼠，而接受了新療法的小鼠仍能抵抗。他們還測試了5種不同抗體的效果，發(fā)現(xiàn)兩種代號為B12和VRC01的抗體效果尤其良好。即使對實驗鼠施加比天然感染艾滋病高出100倍的HIV劑量，這兩種抗體也能起到完全且持續(xù)的保護效果，小鼠在接受治療一年后仍能避免發(fā)病。
研究人員指出，在小鼠身上有效的方法在人體內(nèi)未必有效。目前他們正計劃將新方法用于人類臨床實驗。第一步將測試該療法是否有改變?nèi)祟惣∪饧毎幕蛐蛄械雀弊饔谩ｋm然通常只用基因療法治療遺傳病，但目前在與艾滋病的斗爭中還沒找到完全有效的療法，因此基因治療艾滋病值得一試。
正值世界艾滋病日。在面對治艾領(lǐng)域的成效時，請先知道，其病毒擅長的復(fù)雜變異性，已然意味了此戰(zhàn)役將打得日久經(jīng)年;而基因療法，作為一把“新式武器”還太不成熟，況且任何修改了人類本身基因組的技術(shù)手段，都應(yīng)在大規(guī)模投入之前抱持審慎。不過，盡管哀歌唱盡，我們?nèi)栽摓檫@條抗艾路上哪怕一點點進展而感到欣慰——它可能只是一項小研究，但卻是邁向正確方向的每一步�；蛘哒f，即使現(xiàn)在談都談不上它的應(yīng)用，你卻仍不敢小覷它在未來的可行。
