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　　腓骨肌萎縮癥又稱Charcot-Marie-Tooth(CMT),是最常見的遺傳性周圍神經病，目前尚無有效的治療方法。患兒多于兒童期和青春期發(fā)病，一般可以出現(xiàn)明顯的步態(tài)異常和足踝畸形。

　　目前的有關CMT的治療方法，主要是以康復鍛煉和對癥的支持治療為主。足部的矯形手術可以部分改善患者的步態(tài)障礙，但是需要非常充分地評估患者的骨骼發(fā)育狀況和不同的患者的基因型的預后來最后的確定。

　　CMT相關的一些基因治療，在近年取得了較大的發(fā)展，不管是基礎實驗還是動物實驗結果，均提示了非常大的應用前景。但是目前還沒有正式地進入臨床的實驗，和我們現(xiàn)在CMT1A相關的PXT3003III期臨床實驗，正在全國多中心展開，如果有的患者診斷為CMT1A型的話，那么可以去北京、上?；蛘呷珖暮芏嗟亩嘀行倪M一步地進行咨詢和治療。