最近，一項名為“冰桶挑戰(zhàn)”的接力活動，正通過社交網(wǎng)絡(luò)從北美風靡至國內(nèi)。許多科技和演藝界名人都接受了挑戰(zhàn)，甚至連美國總統(tǒng)奧巴馬也受到眾多名人“點名”接力。這一行為藝術(shù)發(fā)起的初衷，旨在呼吁公眾關(guān)注一種罕見病——ALS(肌萎縮性脊髓側(cè)索硬化癥，俗稱“漸凍癥”)，并為患者籌集善款。

　　與“冰桶挑戰(zhàn)”的風靡不同的是，ALS病作為一種罕見病，在社會上還屬于大眾認知的盲區(qū)，最為知名的患者當屬英國物理學家史蒂芬·霍金。世界衛(wèi)生組織(WHO)將這類罕見病定義為，患病人數(shù)占總?cè)丝诘?.065%～0.1%之間的疾病或病變。目前全球共約5000-6000種罕見病，共占到人類疾病的10%，常見的有白血病、地中海貧血、血友病、苯丙酮尿癥、白化病等。

　　世界各國針對罕見病的定義據(jù)實際情況有所區(qū)別，例如美國認定罕見病為每萬人中患者在7.5人以下的疾病，歐盟為每萬人中5人以下，日本、韓國均為每萬人中4人以下。但在中國，目前尚無罕見病的官方定義。

　　由于罕見病在人群中發(fā)病率低，公眾缺乏了解，很多患者經(jīng)受著醫(yī)療、教育及社會保障等多方面的歧視。在醫(yī)療方面，因為患者少、市場小，醫(yī)藥公司并不愿在藥物研發(fā)和治療方面投入，所以罕見病的醫(yī)療費用昂貴且大都在醫(yī)保范圍之外。

　　相對而言，美國很早便意識到這個問題，并在公共利益的驅(qū)使下，尋找立法途徑來鼓勵罕見病的藥物開發(fā)。

　　1983年美國罕見疾病組織(NORD)成立，直接推動《罕見病用藥法》(又名“孤兒藥法案”)通過。該法案對參與罕見病用藥研發(fā)的公司給與了多方面的支持：如特定的快速審批通道，政府支持藥品臨床試驗費用的50%，以及給予研發(fā)公司7年的市場獨占期。《罕見病用藥法》確實大大激勵了各公司投身研發(fā)，至2012年，由美國食品和藥物管理局(FDA)批準上市的罕見病藥品數(shù)量已達452種。

　　目前，全球已有30多個國家先后從立法方面對罕見病用藥研發(fā)及治療方面給予了保障和支持。例如，日本對罕見病用藥研發(fā)公司給予10%的稅務(wù)減免；韓國對罕見病用藥報銷2/3的費用；歐盟則給予研發(fā)公司長達10年的市場獨占期。這些優(yōu)惠政策也直接刺激了各國罕見病藥物研發(fā)市場，如今歐盟市場上罕見病用藥已達681種，日本國內(nèi)已有182種。

　　但在中國，目前市場上銷售的130種罕見病用藥全部來自進口，僅有57種進入醫(yī)保范圍，可全額報銷的有10種。同時，關(guān)于罕見病藥物研發(fā)的專項法律也是一片空白，罕見病患者的服務(wù)機構(gòu)也極少。對罕見病官方定義的缺失，被認為是目前罕見病相關(guān)政策制定的困難和瓶頸。

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